讓患者盡快用上放心藥(政策解讀) 

　　近日,中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》(以下簡稱《意見》)。

　　國家食品藥品監(jiān)督管理總局相關(guān)負(fù)責(zé)人在10月9日召開的新聞發(fā)布會上表示,這次出臺的《意見》針對當(dāng)前藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新面臨的突出問題,著眼長遠(yuǎn)制度建設(shè)。將極大激發(fā)醫(yī)藥研發(fā)的活力,提高我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展水平,解決臨床急需藥品和醫(yī)療器械短缺難題,讓患者盡快用上救命藥、放心藥。

　　拓展臨床試驗機(jī)構(gòu)數(shù)量 

　　藥物類研發(fā)最重要的一個環(huán)節(jié)是臨床試驗,其耗時長,投入成本高。臨床試驗機(jī)構(gòu)資源相對緊缺是制約我國藥品創(chuàng)新發(fā)展的一個深層次問題。如何鼓勵更多的醫(yī)療機(jī)構(gòu)參與臨床試驗是改革的一項重要內(nèi)容。

　　針對臨床研究資源短缺的問題,《意見》提出臨床試驗機(jī)構(gòu)資格認(rèn)定改為備案管理,以減少環(huán)節(jié),提高效率。

　　這樣的改革,一是體現(xiàn)了監(jiān)管理念的變化,強(qiáng)調(diào)由事前認(rèn)定改為事中、事后全過程監(jiān)管。二是調(diào)整了監(jiān)管模式,將針對機(jī)構(gòu)的認(rèn)定改為圍繞試驗藥物全過程檢查,使臨床試驗監(jiān)管的針對性更加明確、清晰,將監(jiān)管的重心由認(rèn)定機(jī)構(gòu)的形式轉(zhuǎn)為監(jiān)督檢查機(jī)構(gòu)開展臨床試驗?zāi)芰Φ男问?唯能力而不唯機(jī)構(gòu)。三是通過鼓勵社會力量投資設(shè)立臨床試驗機(jī)構(gòu)等措施,切實(shí)拓展臨床試驗機(jī)構(gòu)的數(shù)量,提高臨床試驗研究者的積極性。

　　打出保護(hù)知識產(chǎn)權(quán)組合拳 

　　知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)力度欠缺,是制約我國醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)發(fā)展的一個重要原因。《意見》明確提出要探索建立藥品專利鏈接制度,開展藥品專利期限補(bǔ)償試點(diǎn),完善和落實(shí)數(shù)據(jù)保護(hù)制度,三者合在一起,打出知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的組合拳。

　　藥品專利鏈接就是把藥品的審批和專利關(guān)聯(lián)起來。藥品審批是國家食品藥品監(jiān)管總局負(fù)責(zé),專利糾紛涉及知識產(chǎn)權(quán)局以及知識產(chǎn)權(quán)法院,把兩者關(guān)聯(lián)起來,在藥品審批過程中,如果發(fā)現(xiàn)有專利侵權(quán)糾紛可以通過法院裁定解決,把專利糾紛和侵權(quán)風(fēng)險解決在藥品上市之前,有利于保護(hù)專利權(quán)人的合法權(quán)益,也有利于降低仿制藥企業(yè)挑戰(zhàn)專利的市場風(fēng)險。

　　專利期限補(bǔ)償是指監(jiān)管部門為占用的專利時間給予一些合理補(bǔ)償。因為在行政審批過程中監(jiān)管部門占用了專利權(quán)人的時間,專利從研發(fā)開始到最后上市,審批時間越長,占用專利保護(hù)時間就越長,減損了專利權(quán)人的權(quán)益。

　　數(shù)據(jù)保護(hù)就是研究者自行取得的數(shù)據(jù)不被別人商業(yè)利用,行政部門對企業(yè)申報的數(shù)據(jù)要采取保護(hù)措施。

　　　鼓勵罕見病用藥研發(fā) 

　　目前,臨床缺藥尤其是罕見病缺藥的問題突出。罕見病發(fā)病人群數(shù)量少,但病種卻很多,有些疾病是終身用藥,如果不用就會出現(xiàn)嚴(yán)重的反應(yīng),甚至?xí)�危及生命�?/p>

　　但罕見病用藥研發(fā)成本高,收回成本時間長,很多企業(yè)包括研究機(jī)構(gòu)對罕見病用藥研究的積極性沒有常見病用藥的高,因此對罕見病用藥的研發(fā)必須要給予鼓勵、支持和保護(hù)。

　　第一,公布罕見病目錄。公布目錄后,才能明確哪些是罕見病,相應(yīng)的藥品按照罕見病用藥管理,做到有的放矢。第二,公布罕見病目錄相關(guān)的藥品。第三,凡是罕見病用藥,在注冊申請時就給予一些鼓勵政策,如果是在國內(nèi)研發(fā)并開展臨床試驗的,只要有苗頭,可以減少一些臨床數(shù)據(jù),保證一些罕見病用藥及早用在罕見病患者身上。在境外已經(jīng)上市的一些罕見病用藥,可以附帶條件批準(zhǔn)。比如,對于臨床特別急需的,可以接受境外的數(shù)據(jù)直接批準(zhǔn)上市,保障罕見病患者有藥可用。